CRISPR (gensaxen)

Namnet CRISPR är en förkortning av ett engelskt uttryck som beskriver återkommande mönster i bakteriers arvsmassa. Det är just hos bakterier som forskarna upptäckte fenomenet: bakterier använder ett naturligt försvarssystem för att känna igen och förstöra DNA från virus som angriper dem. Genom att studera detta system kunde forskare utveckla ett verktyg som kan klippa i DNA precis där man vill.

Den mest kända varianten kallas CRISPR-Cas9. Den fungerar genom att en liten bit styr-RNA fungerar som en adresslapp som leder ett protein, Cas9, till exakt rätt position i arvsmassan. Cas9 fungerar som en molekylär sax och klipper av DNA-strängen på den platsen. När cellen sedan reparerar brottet kan forskarna stänga av en gen, byta ut en bokstav i den genetiska koden eller föra in en helt ny DNA-sekvens.

Ett konkret exempel är behandling av ärftliga blodsjukdomar som sicklecellanemi. Här tar man ut blodstamceller från patienten, redigerar en specifik gen med CRISPR i laboratoriet och för tillbaka de förändrade cellerna. Resultatet kan bli att kroppen åter börjar tillverka friska röda blodkroppar. Liknande metoder testas mot en rad ärftliga sjukdomar, vissa cancerformer och ögonsjukdomar.

För släktforskare och privatpersoner som tar DNA-tester är det viktigt att förstå skillnaden: ett vanligt DNA-test läser av din arvsmassa men förändrar den aldrig. CRISPR däremot skriver om DNA. De DNA-tester som används för att hitta släktingar eller kartlägga ursprung har alltså inget med genredigering att göra.

Tekniken väcker också etiska frågor. Att redigera kroppens vanliga celler påverkar bara den behandlade individen, men om man ändrar könsceller eller embryon förs förändringarna vidare till kommande generationer. Sådan användning är starkt reglerad och förbjuden i många länder. CRISPR är därför både ett av medicinens mest lovande verktyg och ett område som kräver noggrann etisk eftertanke.