Cas9-protein

Cas9 är ett så kallat nukleas, alltså ett enzym vars uppgift är att klyva DNA. Namnet står för "CRISPR-associated protein 9". Proteinet kommer ursprungligen från bakterier, där det fungerar som en del av immunförsvaret. När en bakterie utsätts för ett virus sparar den små bitar av virusets arvsmassa och använder dem senare för att känna igen och förstöra samma virus om det återvänder. Cas9 är då det verktyg som klipper sönder den inkräktande arvsmassan.

Det som gör Cas9 så användbart för forskare är att proteinet kan styras. På egen hand vet Cas9 inte var det ska klippa, utan det behöver en vägledare i form av en kort RNA-molekyl, ofta kallad guide-RNA. Denna RNA-bit är utformad så att den matchar en specifik DNA-sekvens. När guide-RNA hittar sin motsvarighet i arvsmassan låser sig Cas9 fast och gör ett snitt i DNA-strängen, ungefär som en sax som klipper på exakt rätt rad i en text.

Ett konkret exempel: tänk dig att en forskare vill studera vad en viss gen gör. Genom att designa ett guide-RNA som pekar ut just den genen kan Cas9 klippa av DNA på den platsen. När cellen sedan reparerar skadan uppstår ofta små fel, vilket gör genen inaktiv. Forskaren kan då observera vad som händer när genen inte längre fungerar. På liknande sätt kan man föra in en korrigerad gensekvens vid reparationen, något som öppnar dörren för behandling av ärftliga sjukdomar.

Upptäckten av hur Cas9 kunde programmeras belönades med Nobelpriset i kemi år 2020, som tilldelades Emmanuelle Charpentier och Jennifer Doudna. Tekniken har revolutionerat biologisk forskning eftersom den är snabbare, billigare och enklare än tidigare metoder för att redigera arvsmassa.

För släktforskning och vanliga DNA-tester har Cas9 ingen direkt roll, eftersom dessa bygger på att läsa av DNA snarare än att förändra det. Men kunskapen om hur enzymet fungerar hjälper till att förstå hur generna kan styras och hur framtidens medicin kan se ut.